Szpital Jurasza w Bydgoszczy stosuje przełomową metodę leczenia białaczki u dzieci

Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 im. Jurasza jest jedynym ośrodkiem pediatrycznym w Polsce północnej i drugim w kraju (po Wrocławiu), w którym stosowana jest ta nowoczesna metoda leczenia nowotworu krwi.

- CAR-T to produkt terapii zaawansowanej (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product), łączącej terapię komórkową, immunoterapię i terapię genową - mówi prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, kierownik Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii w szpitalu Jurasza. - Od pacjenta z białaczką pobierane są jego własne limfocyty T w procesie leukaferezy. Komórki te są wysyłane do firmy farmaceutycznej wytwarzającej CAR-T, aktualnie wyłącznie za granicę: do USA, Holandii lub Szwajcarii.

Firma farmaceutyczna metodami terapii genowej wytwarza komórki CAR-T, co zajmuje około 3-4 tygodni.

- Wytworzone komórki CAR-T, w świetle prawa już będące lekiem, są przesyłane do ośrodka, w którym leczony jest pacjent. Ten preparat komórkowy, będący żywym lekiem, jest podany pacjentowi - informuje prof. Jan Styczyński.

Komórki CAR-T podaje się jednorazowo. Mają one właściwość namnażania się w organizmie pacjenta, zwiększając działanie przeciwbiałaczkowe.

Ten efekt lekarze ze szpitala Jurasza stwierdzili u 5-letniej dziewczynki, u której ponad miesiąc temu zastosowano terapię CAR-T.

- Pacjentka spędziła w szpitalu tydzień przed podaniem CAR-T w związku z koniecznością podania łagodnej chemioterapii, a następnie około 2 tygodni po podaniu CAR-T - mówi prof. Jan Styczyński. - W tym okresie wystąpiły spodziewane objawy związane z działaniem leku. Ponieważ ten lek niszczył komórki białaczkowe, wystąpiły objawy zespołu uwalniania cytokin z rozpadających się komórek oraz objawy neurotoksyczności. Zgodnie z oczekiwaniami, wszystkie te objawy miały umiarkowane nasilenie i były cały czas pod kontrolą lekarzy i pielęgniarek.

W Polsce tę metodę stosowano najpierw w ramach badań klinicznych, a od ponad roku również w ramach programu finansowanego przez NFZ.

- Głównie stosowano ją u pacjentów dorosłych, natomiast u dzieci tylko w jednym ośrodku - mówi prof. Jan Styczyński. - Jesteśmy drugim ośrodkiem dziecięcym w Polsce, w którym stosowana jest ta metoda. Problemem jest to, żeby uzyskać certyfikację, czyli prawo stosowania tej metody. W tym przypadku wymagania są bardzo wysokie. I my je spełniamy, we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa.

- Na dziś u dzieci tylko ostra białaczka limfoblastyczna B-komórkowa - mówi prof. Jan Styczyński. - U dorosłych również niektóre chłoniaki nieziarnicze i szpiczak mnogi. Ze względu na sposób „uzbrajania” limfocytów T poprzez zmianę ich receptora, teoretycznie istnieje możliwość leczenia każdego nowotworu tą metodą. Na świecie toczy się obecnie ponad 1000 badań klinicznych z zastosowaniem tej metody.

O tej terapii mówi się, że jest rewolucyjna z dwóch powodów.

- Po pierwsze, ze względu na przełomową technologię stosowaną w tej metodzie - mówi prof. Jan Styczyński. - Po drugie, daje ona możliwość wyleczenia tej grupy pacjentów, u których dotychczas znane i stosowane metody nie były skuteczne, czyli daje ona możliwość przełamania oporności nowotworu. W Bydgoszczy droga do terapii CAR-T u dzieci w Polsce północnej została otwarta. Wkrótce będziemy leczyć drugą pacjentkę.